1.Cell：工程化噬菌体用于清除囊性纤维化患者的抗生素耐药性肺部感染
2. Nat. Microbiol.：基因筛选技术杀死宿主细胞内的寄生虫
3. 会议预告：用 saRNA 扩大疫苗开发的未来
4. 会议预告：基因疗法 - 满足并超越 AAV 载体的监管测试要求
5. Pfizer 将斥资 116 亿美元收购 Biohaven Pharmaceuticals
6. AbbVie 和 Cugene 宣布在自身免疫性疾病领域开展合作
囊性纤维化是一种遗传性疾病，会导致肺部积聚厚厚的粘液，引起反复的细菌感染，从而损害肺部并导致呼吸衰竭。多种抗生素的组合或长时间的治疗通常因耐药性的产生而失败。噬菌体是选择性感染细菌的病毒，可在细胞中进行复制，导致细菌死亡。噬菌体正越来越多地被评估用于治疗难治性感染。5 月 13 日，科罗拉多大学和匹兹堡大学的联合研究团队在 Cell 杂志上发表了题为“宿主和病原体对于针对脓肿分枝杆菌肺部感染的工程化噬菌体的反应”的研究论文。该研究对噬菌体进行工程化改造以增强其溶解脓肿分枝杆菌的能力，首次成功地使用噬菌体治疗耐药性分枝杆菌肺部感染，为一名患有囊性纤维化的年轻患者接受挽救生命的肺移植扫清了道路。这项研究可为未来使用噬菌体治疗更为广泛的严重脓肿分枝杆菌肺部感染患者提供参考。
原文链接：https://doi.org/10.1016/j.cell.2022.04.024
顶复门寄生虫，如刚地弓形虫，具有特定的适应性，可以入侵和离开宿主细胞。由于顶复门寄生虫和模式生物之间的系统发育距离，通过比较基因组学推断基因功能的能力有限。5 月 10 日，慕尼黑路德维希马克西米利安大学（LMU）和格拉斯哥大学的研究人员在 Nature Microbiology 上发表了一项研究，他们在弓形虫中设计了一个条件 Cas9 系统，可进行表型筛选，阻止弓形虫的蛋白质调控，并使其在宿主细胞内死亡。研究了一个包含 320 个寄生虫特异性基因的文库，筛选到了 2 个基因，揭示了信号连接因子（SLF）是早期诱导出口所需的信号复合体的重要组成部分，以及一种新型的类锥体蛋白（CGP）在出口后期发挥作用，并为激活滑行运动所必需。接下来，研究人员将探究这些蛋白质在疟疾病原体中的作用，以及是否能够成为新药开发的另一起点。
原文链接：https://www.nature.com/articles/s41564-022-01114-y
基于 RNA 的疗法以生产周期短、上市迅速和结果有效等特点给科学界留下深刻印象。虽然传统的 mRNA 策略为这一突破性技术铺平了道路，但新型自扩增 RNA（self-amplifying RNA, saRNA）-脂质纳米颗粒（LNP）正在成为重要的治疗候选分子，特别是在涉及各种传染病的疫苗开发方面。最近的临床试验数据显示，针对 COVID-19 的 saRNA 疫苗与目前的 mRNA 疫苗一样有效，但需要的剂量显著降低，从而具有治疗和制造优势。一场关于 saRNA 参与疫苗开发的网络研讨会将于 5 月 26 日举行，旨在传播和汇集围绕 saRNA 治疗剂的机制和治疗靶向的最新知识和技术。本次会议将介绍 saRNA 的复杂性以及它如何引发免疫反应。此外，还将描述 saRNA 与 mRNA 之间的差异，如何将 saRNA 应用于生产流感和 COVID-19 疫苗，以及为什么它可能代表 RNA 治疗发展的未来。
日期：2022 年 5 月 26 日
会议链接：https://www.workcast.com/register?cpak=1307706361251029&referrer=800
腺相关病毒（Adeno-associated virus, AAV）载体是基因治疗中有力的基因传递工具。然而，使用 AAV 载体需要对原料药和产品进行全面测试，以确保效力、稳定性和纯度。为了满足监管要求，还需要进行多种安全检测，例如对具有复制能力的 AAV 进行测试。此外，随着监管机构、测试组织和药物开发商逐渐应用最新的知识来指导药物开发战略，基因疗法的测试要求也在不断发展变化。本次关于 AAV 载体监管测试的网络研讨会将于 6 月 14 日举行，会议将讨论新的基于 AAV 的基因疗法推向市场所涉及的监管要求和挑战。
日期：2022 年 6 月 14 日
会议链接：https://www.workcast.com/register?cpak=4448240134084399&referrer=800
全球约有 10 亿人患有偏头痛，其中 75% 是女性。世界卫生组织将偏头痛列为 10 种最易致残的疾病之一。由于缺乏疗效或安全性、耐受性等负担，很大一部分偏头痛患者对当前的偏头痛治疗标准不满意，因此对新的急性和预防性疗法的需求很大。5 月 10 日，辉瑞（Pfizer）宣称已和 Biohaven Pharmaceutical 达成最终协议，辉瑞将斥资约 116 亿美元收购 Biohaven 公司，该公司是 NURTEC® ODT 的制造商。NURTEC® ODT 是一种创新的双效偏头痛疗法，已被批准用于成人偏头痛的急性治疗和偶发性预防，该药物能够可逆地阻断 CGRP 受体，从而抑制导致偏头痛发作的生物级联，瞄准偏头痛的根源。NURTEC® ODT 目前是同类产品中处方量最大的偏头痛治疗药物，单一剂量的 75 毫克 NURTEC® ODT 即可快速缓解疼痛，明显减少疼痛并恢复正常功能，对一些患者的持续效果可达 48 小时。本次收购交易预计将在 2023 年初完成。
5 月 16 日，艾伯维（AbbVie）和 Cugene Inc. 宣布就 CUG252 以及其他新型 IL-2 突变蛋白达成全球独家许可选择协议。Cugene 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发下一代精准免疫学和肿瘤学药物来治疗自身免疫性疾病和癌症。CUG252 是该公司开发的一种工程化的 IL-2 突变蛋白，旨在选择性地激活和扩增免疫抑制性 Treg 细胞，同时降低其他 IL-2 受体表达细胞上不需要的 IL-2 活性，用于治疗自身免疫性疾病。根据协议条款，Cugene 将收到 4850 万美元的预付款，如果艾伯维行使选择权，还将有资格获得开发和监管里程碑以及许可选择权行使付款。在选择期内，Cugene 将对患有自身免疫/炎症性疾病的患者进行 1b 期研究。行使选择权后，艾伯维将负责 CUG252 的所有未来临床开发、制造和商业化活动。
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